国际罕见病日｜仅5%罕见病有明确治疗方案，药物研发如何破局？ “既然是病，那用什么药能治？”这是2018年底不到1岁的女儿被确诊为Coffin-Siris综合征（CSS，一种罕见的多重发育障碍）时，河北人陈利伟向医生抛出的第一个问题。彼时，医生给出的回答是“尚无有效的治疗方式，以对症治疗和康复为主”。如今，女儿已经7岁，他们依然没有等到有效的治疗方案。像陈利伟女儿这样的面临着“无药可用”困境的罕见病患者并非孤例。罕见病是指发病率极低、患病总人口数极少的疾病。 新闻 2025年02月28日 0 点赞 0 评论 21 浏览